Aplastická anémia alebo Panmyelopatia

Príčiny, príznaky, liečba a terapia

Aplastická anémia: Príznaky a príčiny

Pri aplastickej anémii je produkcia buniek v kostnej dreni buď veľmi obmedzená alebo úplne zastavená. Kostná dreň je zodpovedná za tvorbu krvi, takže pri zlyhaní kostnej drene je nedostatočná tvorba erytrocytov a leukocytov, t.j. červených a bielych krviek, ako aj krvných doštičiek. Táto pancytopénia vedie okrem iného k symptómom ako bledosť, únava, zvýšená náchylnosť k infekciám a zvýšenému sklonu ku krvácaniu. Príčiny aplastickej anémie sú veľmi zriedkavé a doteraz neboli objasnené. Odborníci naznačujú genetické predispozície, ktoré potom môžu viesť k prepuknutiu ochorenia za určitých vonkajších vplyvov, ako sú napríklad lieky, toxíny alebo vírusy. Vo veľmi zriedkavých prípadoch je choroba vrodená.

Liečba aplastickej anémie

 Spočiatku môžu byť symptómy liečené transfúziami krvi a krvných doštičiek a vznikajúce infekcie antibiotikami. Osobitná terapia aplastickej anémie sa volí v závislosti od rôznych faktorov, ako aj veku pacienta a pokročilosti choroby. Okrem toho je dôležité, aby sa liečba začala rýchlo, aby sa zabránilo komplikáciám. V kostnej dreni pacientov môžu byť detekované T-lymfocyty, ktoré sú namierené proti vlastným kmeňovým bunkám kostnej drene. Prostredníctvom imunosupresívnej terapie môžu byť tieto T-bunky zničené tak, že kostná dreň sa môže zotaviť. U približne 50 až 75 percent pacientov sa dosiahne týmto spôsobom remisia alebo čiastočná remisia. Druhou možnosťou liečby je transplantácia kostnej drene alebo kmeňových buniek, ktorá sa často odporúča najmä u mladých pacientov.  

Aké možnosti ponúka výskum kmeňových buniek?

Okrem imunosupresívnej terapie predstavuje transplantácia kmeňových buniek druhú možnosť liečby aplastickej anémie. Na transplantáciu môžu byť použité kmeňové bunky z periférnej krvi alebo kmeňové bunky z kostnej drene, pričom boli preukázané veľké úspechy. U súrodencov je najvyššia šanca, že sa ako darcovia zhodujú. Predtým, než môžu byť kmeňové bunky transplantované, je v prípravnom režime imunitný systém celkom zničený chemoterapiou. Darované kmeňové bunky sú následne podané transfúziou a obnovujú funkciu zdravej kostnej drene a krvotvorby. Táto transplantácia kmeňových buniek je spojená so značnými rizikami, pretože zničením imunitného systému môže dôjsť k závažným infekciám, a okrem toho najmä pri podaní kmeňových buniek od cudzích darcov sa vyskytuje riziko odmietavých reakcií. Preto je dôležitým cieľom výskumu kmeňových buniek toto riziko minimalizovať a umožniť čo najväčšiemu počtu pacientov s aplastickou anémiou túto terapiu v prípade, že imunosupresívna liečba nevykazuje požadované výsledky.[1]

Vlastné vydanie kmeňových buniek: Vita 34 poskytla kmeňové bunky pri Aplastická anémia

Vlastné vydanie kmeňových buniek: Vita 34 už vydala kmeňové bunky v rámci liečby aplastickej anémie.
Kmeňové bunky zo skladu VITA 34 dostal päťročný chlapec, pričom sa jednalo o kmeňové bunky jeho súrodenca a takteiž jedenásťročnému chlapcovi boli podané jeho vlastné kmeňové bunky. 

 

Zdroje:

  • [1] Vgl u.a.: Ladeb, S.; Abdelkefi, A.; Torjman, L. (et al): Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for acquired aplastic anemia using cyclophosphamide and antithymocyte globulin: a single center experience. IN: Bone Marrow Transplantation advance online publication 27 July 2009. DOI: 10.1038/bmt.2009.175.
    und National Institutes of Health: Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Severe Aplastic Anemia and Other Bone Marrow Failure Syndromes Using G-CSF Mobilized CD34+ Selected Hematopoietic Precursor Cells Co-Infused with a Reduced Dose of Non-Mobilized Donor T-Cells. NCT01174108

Návštevníci sa zaujímali o Aplastická anémia, tiež hľadali:

Kmeňové bunky

Kmeňové bunky sú základnými stavebnými kameňmi života. Každá bunka, z viac ako 100 biliónov buniek v tele dospelého, vznikne z kmeňovej bunky. Množením a diferenciáciou kmeňových buniek vznikne viac ako 200 rôznych typov buniek. Prirodzené funkcie kmeňových buniek sú výstavba, regenerácia a opravy. Tieto schopnosti kmeňových buniek nepretržite ubúdajú - počnúc od štádia oplodneného vajíčka už v priebehu embryonálneho vývoja a neskôr počas celého priebehu života. To vysvetľuje, prečo sú práve mladé kmeňové bunky také zaujímavé na lekárske použitie.

Kmeňové bunky – géniovia na regeneráciu, špecializáciu a opravu
Pupočníková krv je jedinečným zdrojom kmeňových buniek a drahocenným majetkom

Pupočníková krv

V krvnom obehu Vášho bábätka sa nachádzajú milióny kmeňových buniek. Po prestrihnutí pupočníka v ňom ostane zbytok tejto krvi bohatej na kmeňové bunky. Punkciou žily pupočníka je možné získať približne 60 až 200 ml pupočníkovej krvi bohatej na vzácne kmeňové bunky. Získanie kmeňových buniek z pupočníka je jednoduché, bezpečné, bezbolestné a nepredstavuje žiadne riziko pre matku a dieťa. A ešte jedna výhoda: Kmeňové bunky sú v tomto období ešte úplne nedotknuté, spravidla bez vírusov, vysoko pohyblivé a schopné deliť sa.

Dôvody na uloženie neonatálnych kmeňových buniek z pupočníka

  • Získanie neonatálnych kmeňových buniek je jednoduché a bezpečné.
  • Kryokonzervované kmeňové bunky z pupočníkovej krvi, teda zamrazené tekutým dusíkom na asi -190 °C, nestarnú a zachovávajú si svoje vitálne vlastnosti.
  • Pre vlastné telo sú najlepšie prijateľné – vlastnosti tkaniva sa zhodujú na 100 percent.
  • Nedochádza k žiadnym reakciám odmietnutia, čo predstavuje veľkú výhodu najmä v oblasti regeneratívnej medicíny.
  • Po uskladnení možno kmeňové bunky z pupočníka za určitých podmienok použiť aj pre chorých súrodencov.
  • V klinických štúdiách po celom svete prebiehajú skúšky novej liečby a oblastí využitia.